Granadeiro, Luiza Augusta Tereza Gil BreitenfeldVedes, Joana Maria MassenaTáboas, Alexandra Cláudia de Sousa2018-06-252018-06-252014-05-302014-05http://hdl.handle.net/10400.6/4794Introdução: A Talidomida, pequena molécula derivada do ácido glutâmico, começou a ser comercializada na década de 50 com intuitos hipnótico e sedativo e rapidamente se transformou num fármaco de prescrição maciça. Devido ao facto de ser um medicamento não sujeito a receita médica em quase todo o Mundo, acessível por isso à população em geral, integrou uma série de compostos de venda livre destinados ao alívio das cefaleias, ansiedade e vómitos nas grávidas, iniciando-se assim o nascimento exponencial de bebés com diversas malformações congénitas devidas aos efeitos teratogénicos do fármaco. Em 1962, quando já haviam nascido mais de 10.000 bebés com deficiências a ele associados (a chamada "geração talidomida"), o fármaco foi removido da lista dos medicamentos autorizados. Apesar da sua trágica carga histórica, este fármaco ressurgiu recentemente no panorama farmacêutico como uma possibilidade eficaz e promissora no tratamento de várias doenças inflamatórias, autoimunes e neoplásicas, como o Mieloma Múltiplo, dada a sua ação imunomoduladora, anti-inflamatória e anti-angiogénica. A sua reintrodução no mercado veio levantar algumas questões de índole ética e legislativa que viriam a ser resolvidas com a implementação de um apertado sistema de controlo de prescrição, designado como “System for Thalidomide Education and Prescribing Safety” – STEPS. Objetivo: O propósito deste trabalho visa a abordagem das características, da história e da aplicabilidade atual deste fármaco, a partir dum caso clínico real em que a talidomida foi utilizada, com êxito e sem efeitos secundários, no âmbito das suas atuais indicações. Materiais e métodos: Foi revisto o caso clínico da doente em questão, consultados documentos de instituições nacionais (HSM e Celgene) e efetuada uma revisão sistemática do tema a partir da análise de artigos científicos pesquisados em bases de dados internacionais (PUBMED) e em revistas nacionais. Discussão: O plano terapêutico instituído no caso clínico de Mieloma Múltiplo apresentado, foi um regime que combinou a associação clássica de melfalan/prednisolona com a talidomida, tendo a doente entrado em remissão após cerca de um ano e dois meses de terapêutica. Este facto vai de encontro às evidências do potencial terapêutico da talidomida no Mieloma Múltiplo, já previamente descrito em diversos artigos e estudos científicos. Consegue pois perspetivar-se um futuro promissor para um fármaco com uma história trágica.Introduction: Thalidomide, a small molecule derived from glutamic acid, began to be marketed in the 50s as having hypnotic and sedative effects and quickly became a massive prescription drug. Because of the fact of not being subjected to medical prescription in almost everywhere in the world and by this, being accessible to the general population, it integrated a series of free sale compounds for the relief of headaches, anxiety and vomiting in pregnant women, thus starting the exponential birth of babies with various birth defects due to the teratogenic effects of the drug. In 1962, when there were more than 10,000 babies born with disabilities associated with it (the "thalidomide generation"), the drug was removed from the list of authorized medicines. Despite its entire historical burden, this drug recently re-emerged in the pharmaceutical scene as an effective and promising possibility in the treatment of a variety of inflammatory, autoimmune and neoplastic disorder, such as Multiple Myeloma, given its immunomodulatory, anti-inflammatory and anti-angiogenic action. Its return to the market has raised some ethical and legislative nature questions that would be resolved with the implementation of a tight prescription control system, designated as "System for Thalidomide Education and Prescribing Safety" - STEPS. Objective: The purpose of this study is the approach of the characteristics, story and current applicability of this drug, by means of a real clinical case in which thalidomide was used successfully and without side effects, within their current indications. Materials and methods: It was revised the clinical case of the patient in question, consulted national institutions' documents (HSM and Celgene) and performed a systematic review of the subject from the analysis of scientific papers surveyed in international databases (PUBMED) and national magazines. Discussion: The treatment plan established in the presented multiple myeloma's clinical case, was a regimen which combined the classic association of melphalan/prednisolone with thalidomide, having the patient entered in remission after about a year and two months of therapy. This meets the evidence of the therapeutic potential of thalidomide in Multiple Myeloma, as previously described in several articles and scientific studies. A promising future for a drug with a tragic history can now be expected.porConsequências LegislativasEfeitos AdversosMieloma MúltiploTalidomidaUsos Terapêuticosmaster thesis201639580