Afonso, Sofia Isabel SousaCastelhano, João Carlos Rua2023-11-082023-11-082023-06-222023-05-02http://hdl.handle.net/10400.6/13580Introdução: O mieloma múltiplo é a segunda neoplasia hematológica mais comum nos países desenvolvidos e a sua incidência é maior na faixa etária entre os 65 e os 75 anos. Caracteriza-se pela proliferação monoclonal de plasmócitos, dando origem a lesões de órgão-alvo, conhecidas por CRAB: hipercalcemia, lesão renal, anemia e lesões osteolíticas. O paradigma em relação ao tratamento aplicado nesta neoplasia tem mudado de forma drástica ao longo dos últimos anos e espera-se que nos próximos anos ainda evolua mais. Objetivo: Perceber de que forma os tratamentos evoluíram ao longo dos anos e o impacto que tiveram no prognóstico dos doentes, principalmente ao nível da sobrevida global e da sobrevivência livre de progressão, é o objetivo primordial deste trabalho. Método: Como metodologia para a realização desta monografia foi utilizado o motor de busca PubMed, e foram, igualmente, retirados alguns artigos do Blood Cancer Journal. Foram impostos limites temporais na pesquisa, à exceção dos artigos referenciados no capítulo “Abordagem Histórica, os quais não obedeceram a nenhum limite temporal. A prioridade foram sempre os artigos mais recentes e apenas em língua inglesa. Desenvolvimento: O mieloma múltiplo é resultado da evolução de uma gamapatia monoclonal de significado indeterminado devido à influência de alterações genéticas e epigenéticas adquiridas ao longo do tempo. É uma neoplasia de difícil diagnóstico, porque pode ser confundida clinicamente com muitas outras entidades, daí que o prognóstico do doente também dependa muito da fase em que é diagnosticada. Historicamente, o mieloma múltiplo foi uma doença que durante muitas décadas foi de difícil controlo, porque através dos tratamentos utilizados não se obtinham taxas de resposta satisfatórias. Só a partir da década de 90 do século passado, com a aplicação do transplante autólogo de progenitores hematopoiéticos e anos mais tarde com o surgimento dos imunomoduladores, dos inibidores do proteossoma e dos anticorpos monoclonais, é que foi possível melhorar muito o prognóstico dos doentes, tanto a nível da sobrevida global média que aumentou de 3 para 8 a 10 anos, nas últimas duas décadas, como a nível da qualidade de vida, devido às remissões mais duradouras que os doentes experienciam. Conclusão: O mieloma múltiplo é atualmente considerado uma doença crónica devido ao impacto altamente positivo que as novas terapêuticas têm apresentado ao nível da sobrevida global e da sobrevida livre de progressão. No entanto, sabe-se que as recaídas são inevitáveis e que a doença desenvolve resistências contra o tratamento. Por isso há ainda muito para investigar, principalmente na área da imunoterapia, que pode constituir a chave para a cura e/ou prevenção do mieloma múltiplo.Introduction: Multiple myeloma is the second most common haematological malignancy in developed countries, and its incidence is higher in the age range between 65 and 75 years old. It is characterized by the monoclonal proliferation of plasma cells, leading to end organ damage known as CRAB: hypercalcaemia, renal impairment, anaemia, and osteolytic bone lesions. The paradigm regarding treatment for this neoplasm has changed dramatically in recent years, and it is expected to continue evolving in the upcoming years. Objective: The main objective of this work is to understand how treatments have evolved over the years and the impact they have had on patient prognosis, especially in terms of overall survival and progression-free survival. Method: The PubMed search engine was used as the methodology for this monograph, and some articles were also retrieved from the Blood Cancer Journal. Time limits were imposed on the search, except for the articles referenced in the "Abordagem Histórica" chapter, which did not follow any time limit. Priority was always given to the most recent articles and those only in English. Discussion: Multiple myeloma results from the evolution of a monoclonal gammopathy of undetermined significance due to the influence of genetic and epigenetic changes acquired over time. It is a neoplasm that is difficult to diagnose because it can be clinically similar to other diseases. Therefore, the patient's prognosis also depends on the stage at which it is diagnosed. Historically, multiple myeloma was a disease that was difficult to control because the treatments used did not produce deep response rates. Only from the 1990s, with the application of autologous hematopoietic stem cell transplantation, and later with the emergence of immunomodulatory agents, proteasome inhibitors, and monoclonal antibodies, it has been possible to significantly improve the prognosis of patients, both in terms of median overall survival, which has increased from 3 to 8-10 years in the last two decades, and in terms of quality of life due to more durable remissions experienced by patients. Conclusion: Multiple myeloma is currently considered a chronic disease due to the highly positive impact of new therapies on overall survival and progression-free survival. However, it is known that relapses are inevitable, and that the disease develops drug resistance. Therefore, there is still much to investigate, especially in the area of immunotherapy, which may hold the key to the cure and/or prevention of multiple myeloma.porMieloma MúltiploNovas TerapêuticasPerspetiva Históricamaster thesis203376382